Nueva investigación para el tratamiento de la DISTROFIA MUSCULAR DUCHENNE

Según la revista “Science“, un equipo de investigadores de la Universidad de Duke, en EE.UU, lograron eliminar un gen que provocaba un tipo de distrofia muscular y sustituirlo por la información genética correcta. El experimento se ha llevado a cabo en ratones adultos.

Para ello, utilizaron la tecnología CRISPR/Cas9, una herramienta molecular capaz de editar o corregir el genoma de cualquier célula, incluida las células humanas. Con esta técnica, se puede cortar cualquier molécula de ADN de forma precisa y controlada. Eso permite modificar la secuencia, eliminando o insertando un nuevo ADN. 

Aunque en muchas ocasiones, se ha intentado reparar el gen causante de la distrofia muscular de Duchenne mediante distintos métodos de terapia génica, quizás este nuevo método es uno de los más esperanzadores, al demostrar en sus resultados que tiene potencial para poder ser trasladado a las terapias para humanos, aunque sólo se haya probado de momento en ratones vivos.

El resultado de esta investigación, demostró un incremento de la fuerza muscular al administrar este método directamente a un músculo de la pata de un ratón adulto. Posteriormente se aplicó a cada músculo a través del torrente sanguíneo, mejorando el estado de la musculatura de todo su organismo, incluido el corazón, aspecto muy importante, ya que la principal causa de muerte de estos pacientes es por fallo cardíaco.

Si quieres leer más, aquí te dejamos la noticia original:

http://informe21.com/ciencia-y-tecnologia/logran-corregir-la-distrofia-muscular-usando-edicion-de-genes

Fuente imagen: http://www.omicrono.com/2015/05/compartir-nuestro-adn-con-apple/

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