Nueva línea de investigación para el tratamiento de ELA!!

Resultado de imagen de Esclerosis lateral amiotrofica

Investigadores de la Universidad de Stanford y de los Institutos Gladstone han descubierto cómo la modificación del gen DBR1 detiene la acumulación de tóxicos de la proteína TDP-43, que se encuentra en las células nerviosas y que tiene un papel clave en la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

Los resultados han sido publicados en la revista científica ‘Nature Genetics‘, y podría suponer una nueva línea de investigación para el tratamiento de una variedad de enfermedades neurodegenerativas, como la ELA.

 

La proteína TDP-43 contribuye a la ELA y es vital para la supervivencia celular, sin embargo, desactivarla no es una opción, pero también sabemos que valores elevados de esta proteína es tóxica para las células. Según Farese Jr, investigador del Instituto Gladstonelas mutaciones en el gen que produce la TDP-43 pueden causar que esta proteína se acumule en las células, con el tiempo, en el interior de las neuronas motoras puede alcanzar niveles tóxicos y unirse al ARN. Una teoría es que esta unión interfiere con las funciones de los ARN normales e impide la salud general de las células. Eventualmente, las neuronas se degradan y mueren, lo que contribuye a la rápida progresión de los síntomas de la ELA”.

Por ello, esta línea de investigación pretende buscar otros genes que ayuden a reducir esta toxicidad. Entre ellos está el gen DBR1, que produce una enzima que descompone normalmente los ARN. Los equipos de investigación descubrieron que si bajan los niveles de DBR1, los ARN no pueden dividirse, manteniendo las neuronas sanas.

Los resultados preliminares obtenidos podrían tener implicaciones a largo plazo no sólo para la ELA, sino para otras enfermedades como la demencia frontotemporal (FTD), sin embargo todavía no se sabe cómo desactivar el gen DBR1 en el organismo vivo y cómo afectaría a la salud general. Los siguientes pasos van encaminados a extender estos estudios a partir de la levadura y el cultivo de células en modelos animales vivos.

Noticia original: http://www.confedela.org/noticias-investigacion/98-bloquean-una-proteina-clave-en-la-ela

Fuente imagen: http://www.grupogamma.com/2016/06/esclerosis-lateral-amiotrofica-un-enfoque-multidisciplinario/

 

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